💖 MELEK'İN HİKAYESİ
“Ben Melek, Yaşamak ve Koşmak İstiyorum!”
Dünyaya gözlerini büyük bir neşeyle açan Melek'imiz, henüz ilk yaşındayken sinsi bir kas erimesi hastalığı olan SMA Tip-2 (Spinal Musküler Atrofi) ile tanıştı.
SMA Tip-2, omurilikteki motor sinir hücrelerini etkileyerek kasların erimesine, yutkunma, oturma ve hatta nefes alma gibi en temel hayati fonksiyonların kaybedilmesine yol açıyor. Fakat Melek'in pes etmeye hiç niyeti yok! O her gün fizik tedavi odalarında büyük bir cesaretle direniyor.
Zolgensma, eksik olan SMN1 genini vücuda tek bir damar yolu dozuyla aktararak hastalığın kökenini tedavi eden dünyanın en gelişmiş gen terapisidir. Bu ilaç Melek'in kas kaybını durdurabilir ve kendi başına ayağa kalkmasını sağlayabilir. Ancak tedavi için kilo ve yaş sınırı bulunmaktadır. Zaman Melek'in aleyhine işliyor!